1xbet体育去年9月，江苏南京有一个不太起眼的新闻报道，我印象中似乎没有引起太多的关注和讨论。

　　故事是这样的：2014年11月，一个美国人Craig Chase，被诊断出多发性骨髓瘤，癌症的一种。这个哥们马上在美国接受了5次化疗，但是没有明显效果，随后他又前往加州大学旧金山分校附属医院做了一次强度更大的化疗，但是显然情况进一步恶化。包括后来采用的自体干细胞移植治疗方案，都对这个哥们的病情没有什么帮助。

　　简单来说，就是所有的治疗方式都没用了。那么对于Craig来说，基本上就是该回家等死了。

　　我们知道，中国的富裕阶级，碰到这种问题，可以选择到美国、日本、瑞士等等发达国家看病治病。

　　但是这个美国人，身处美国最发达的加州，所有的治疗方案都尝试了仍然没用，那么该怎么办？

　　于是2017年7月，Craig第一次飞到了中国，来到了南京市，住进了江苏省人民医院。

　　在南京经过6周的治疗之后，江苏省人民医院的主治医生告诉了Craig一个让他无法相信的事实：他的骨髓瘤，已经被治愈了！

　　江苏省人民医院搞的这个实验这么容易就把它治好了？谁敢信？这特么的简直跟包治百病的老军医一样。

　　然而Craig回到美国，在美国再进行检查，美国医生也没有找到任何癌细胞。换而言之，这个美国人3年多来经过多次化疗无效，自体干细胞移植治疗无效的癌症，真的被江苏省人民医院治愈了！

　　我看到这个新闻的时候，估计跟你现在的心情一样：这特么的是什么鬼？真的假的？

　　这个实验性细胞治疗方案，就是匿名回答提到的去年8月全球首次批准上市的Cart-T。不同的是，美国现在只有两种治疗罕见白血病的Cart-T产品，分别来自瑞士制药巨头诺华制药和美国制药巨头吉利德。但是在专家看来，罕见白血病领域的这两个产品，仍然是Cart-T的初期应用，下一个主要的治疗领域就是多发性骨髓瘤。成熟之后这个方案会应用在其他实体肿瘤上，甚至可以用在治疗艾滋病上。

　　虽然我不懂这些细节，但是为了装逼，还是上一个图大概说一下Cart-T是什么。

　　Cart-T全名叫嵌合抗原受体修饰的T淋巴细胞治疗(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，简单来说是从癌症病人身上分离免疫T细胞，利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞，并且同时激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体，再进行体外培养，大量扩增CAR-T细胞，把扩增好的CAR-T细胞输回病人体内，帮助病人抗击肿瘤细胞。在中国来说，这是一种细胞疗法，而不是一种药。

　　诺华和吉利德的 产品，应该是基于不同的嵌合抗原受体。这种有希望救命的药，有希望把绝症治好的药，你可以想象，一定是相当贵的。

　　实际上，诺华的产品Kymriah在美国卖47.5万美元，吉利德的产品Yescarta在美国卖37.3万美元。我觉得这个价格，我们中国的医保是兜不住的。

　　那么江苏省人民医院成功治疗Craig用的Cart-T产品，是谁提供的呢？

　　然而，就是这家公司的Cart-T产品LCAR-B38M，可以说，目前走在全世界治疗多发性骨髓瘤领域的最前端。

　　Craig的这个新闻，其实是这家公司去年7月在美国肿瘤学年会上令人震惊的数据表现的后续：当时在美国肿瘤学年会上，南京传奇报告了自己的临床实验数据，简单来说，就是35例临床实验，客观有效率达到100%，大概是有史以来最高的，数据好的令人不敢相信。也就是听说了这个数据，求生欲望强烈的Craig才毅然决然的来到中国寻求最后的解决方案。

　　我也不懂这个数据有多厉害，但是很显然强生公司意识到南京传奇正在研究的这个Car-T的价值。

　　2017年12月21日美国强生公司宣布，加入传奇CAR-T疗法的研究。强生同意，先支付3.5亿美元（约合人民币23亿元）的现金，与传奇合作开发针对多发性骨髓瘤的LCAR-B38M。

　　强生旗下制药公司杨森公司将记录大中华区以外的全球净销售额。公司间已签订50/50的费用/利润分配协议；仅在大中华区，杨森公司和传奇公司费用/利润分配协议为30/70。杨森公司将支付3.5亿美元的预付款，未来将根据具体研发成果、注册及销售里程碑追加支付款项。

　　另外一个侧面验证就是去年12月11日，南京传奇的LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂新药研究申请正式获受理。而到了今年3月13日，南京传奇正式收到由CFDA授出的有关LCAR-B38M CAR-T用于自体回输的临床试验批件。

　　好了故事基本讲完了。基本上是我作为一个外行人看了相关的新闻报道之后大概能理解的内容，算不上什么干货。如果大家想深入了解，可以去看下面这个问题，只是需要注意的是这个问题的回答从2015年左右开始，那时候似乎大家都不太看好Car-T。

　　第一点，美国人得了绝症，居然跑到中国来寻求最新的实验治疗方案，居然还真的治好了？

　　第三点，在这个领域，中国公司似乎开始颠覆欧美公司的统治地位。中国目前有116例Cart-T临床实验在进行，美国有96例，欧洲只有15例。宾大教授Carl June说：美国2010年开始进行Cart-T临床实验的时候，中国还什么都没有。后来中国赶上了美国，现在中国超过了美国。

　　似乎这是一个类似于移动互联网行业，中国起步就没有落后于美国很多，并且很有机会实现弯道超车的领域。

　　1. 中国医保多省穿底，从药占比严格控制开始又进行了械占比控制，加上唯低价论和一篮筐模式的招标，造成了很多医院没有基药没有必要耗材的现象1xbet体育，把效果放一边，这一系列全新策略的诉求是控制医疗支出

　　2. CVS自收入Caremark之后今年底数百亿美元的规模收购Aetna, 医疗管理从横向并购进入全流程垂直合并时代，诉求是控制不断增加的医疗支出

　　3. 英国NHS拒绝了多种15-25万英镑每年期间的药品，诉求是控制医疗费用

　　4. C-DRG在国内小范围试行，采用较为复杂的复合评价制度，但最终目的是按疗效付费，高效治疗方式会自动获得更多盈利，诉求也是控制医疗费用

　　由此可见，2017年中国和发达市场共同的最大的变化都是在医疗费用的控制上产生了很多技术和模式颠覆式变化。

　　进口替代、新材料、大数据、传感器和药品混合申报等核心目的也都是解决医疗费用过高的问题。

　　某地区医保，一次住院只能花一万块钱，多花一分钱就罚科主任和主管大夫每人三千块钱。

　　想用便宜的？外国垄断，没有同类型的便宜货可以选择，可选的替代方案也得两万四出头…

　　2月4日下午，为了贯彻落实《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》，国家发改委官网挂出2017年第1号公告，公布《战略性新兴产业重点产品和服务指导目录》2016版的具体内容。

　　引导全社会资源投向，涉及战略性新兴产业5大领域8个产业(相关服务业单独列出)、40个重点方向下的174个子方向，近4000项细分产品和服务。其中包括生物医药和生物医学工程两大产业。

　　3月，中华病理学杂志发表了《临床分子病理实验室二代基因测序检测专家共识》，该共识从实验室总体要求、NGS分析样本、基因panel、NGS检测流程中的质量标准、生物信息分析等几个方面提出了最新的操作共识。该共识的发布必将在推动NGS规范化的道路上发挥重要的作用，对规范NGS技术操作等方面有着重要意义。

　　3月27日，美国分子病理学学会（AMP）和美国病理学会（CAP）近日公布了基于二代测序的肿瘤panels验证指南，以提高实验室测序结果的质量，为患者提供更好的临床医疗服务。具体指南发表于《The Journal of Molecular Diagnostics》杂志上，包括了靶向测序方法和数据分析的概述、新检测方法的注意事项以及试验验证和质量控制指标的实施建议。

　　4月初，23andMe传来喜讯，FDA批准了由其研发的用于检测10种疾病风险的个人基因组服务遗传健康风险（Genetic Health Risk, GHR）测试进入市场。这是FDA批准的第一款直接针对消费者（DTC）的遗传测试，可以为消费者提供某些疾病的个体遗传倾向，从而帮助他们对生活方式做出选择，或与医疗专业人士进行讨论。

　　6月27日，《科学美国人》与世界经济论坛结合发布了2017年全球十大新兴技术：液体活检、从空气中提取饮用水、深度学习练就“好眼力”、人工树叶、人类细胞图谱、精细农业、物美价廉的新能源汽车、基因疫苗、可连续发展的生活社区、量子计算。它们在提高生活质量、增进产业转型、保护地球环境等方面具备无限潜能。

　　8月30日，FDA批准瑞士制药巨头诺华集团开发的CAR-T疗法Kymriah上市，用于治疗25岁以下人群的急性淋巴细胞白血病，这种疗法也成为医学史上首款获批上市的CAR-T疗法。作为肿瘤免疫疗法的主要手段之一，CAR-T疗法在多种癌症治疗中都展现出了良好的效果，随着Kymriah的上市，一个全新的抗癌时代正在到来。

　　10月16日，与“人类基因组计划”相媲美的“人类细胞图谱计划”（the Human Cell Atlas） 首批拟资助的38个项目正式公布。细胞是构成生命的基因单元，人类细胞图谱计划是一项大型国际合作项目，致力于建立一个健康人体所包含的所有（约37万亿个）细胞的参考图谱，包括细胞类型、数目、位置、相互关联与分子组分等，并通过这把钥匙，来加深对疾病诊断、监测、治疗的了解 。

　　10月29日，遗传学家、基因编辑技术的先驱George Church被复旦大学受聘为名誉教授。同时，George Church联合复旦大学金力院士正式启动中国个人基因组计划。

　　11月3日，《核酸研究》发表了上海生科院徐书华课题组的研究成果“PGG.Population: a database for understanding genomic diversity and genetic ancestry of human populations”。该研究分析了涵盖全球范围107个国家的356个人类族群的基因组多样性和祖源信息，并发布了开放获取的专门数据库——“PGG.Population” （群体基因组学·族群，网址：）。PGG.Population是迄今唯一在基因组水平上专门解析人类族群遗传关系和祖源信息的公开数据库，同时也是目前收集族群数量最大的群体基因组数据库，为研究人员、临床医生及学生和公众理解不同人群的遗传背景提供一个查询和分析平台。

　　11月13日，一次革命性的医学试验在美国奥克兰的一家医院开展，目的是为44岁的美国人Brian Madeux治疗亨特氏综合征。这是一种致命的遗传疾病，因为基因缺陷，患者体内缺乏一种能分解多糖的酶，导致细胞代谢废物在组织中积累，最终产生机能障碍。为了治疗马德，美国Sangamo Therapeutics公司把基因编辑工具输送到马德的肝脏细胞中，从而把有缺陷的基因替换成正常基因，这是人类历史上首次在人体内开展的基因编辑试验，将推动基因疗法时代的全面到来。

　　11月16日，FDA宣布已批准纪念斯隆·凯特琳癌症研究中心（简称MSK）基于二代测序技术的癌症基因检测分析平台MSK-IMPACT™。MSK-IMPACT™是一个更加灵活、全面的癌症基因检测平台，由MSK病理科开发。能够一次对病人肿瘤468个基因的基因突变及遗传变异进行快速、灵敏的检测为癌症基因检测未来的学术研究及商业开发开创了先河，进一步拓宽了个体化医疗的道路。

　　12月4日，Google开源发布了一个名为Deep Variant的深度学习工具。Deep Variant使用最新的人工智能技术，可帮助人们将高通量测序数据转换为完整的基因组图像，并且能自动识别测序数据中的插入、缺失突变以及单碱基对突变。未来几年，人工智能将有助于医学在许多方面取得巨大的飞跃，并有机会从图像或病历中挖掘许多不同种类的医学数据。